Resumen
ANTECEDENTES: la fisiopatología de la anemia aplástica involucra mecanismos inmunitarios. Para elegir el tratamiento de la anemia aplástica se usan las clasificaciones para estratificar la gravedad de la enfermedad.
OBJETIVO: analizar la respuesta terapéutica y la supervivencia de enfermos con anemia aplástica.
PACIENTES Y MÉTODO: estudio retrospectivo en el que el diagnóstico y respuesta terapéutica se establecieron de acuerdo con las guías británicas de anemia aplástica de 2009. Se analizó la información recabada de pacientes ingresados entre enero de 1998 y diciembre de 2007.
RESULTADOS: en el periodo de estudio se identificaron 51 enfermos. Al diagnóstico 2 de 19 pacientes tuvieron clonas de hemoglobinuria paroxística nocturna. La mediana de edad en el resto de los enfermos (22 mujeres y 27 mujeres) fue de 35 años (límites: 17-78 años). Once, 28 y 10 pacientes tuvieron anemia aplástica moderada, grave y muy grave, respectivamente. Siete enfermos con anemia aplástica grave recibieron trasplante de médula ósea (TMO) y todos permanecen en respuesta completa (RC) con mediana de seguimiento de 1,675 días. La mediana de supervivencia en los 42 pacientes no trasplantados con anemia aplástica moderada, grave y muy grave fue de 1,253, 895 y 447 dias, respectivamente (p<0.001). Cuarenta enfermos recibieron inmunosupresión y andrógenos. La respuesta total (RC + respuesta parcial; RP) con inmunosupresión y andrógenos fue de 51 y 38.5%, respectivamente, sin diferencia estadísticamente significativa, La respuesta en los pacientes trasplantados fue significativamente mejor que en los tratados con inmunosupresión o andrógenos (p<0.002). La mediana de supervivencia en los enfermos no trasplantados con respuesta total (1,577 días), respuesta parcial (1,213 días) y sin respuesta (408 días) fue estadísticamente diferente (p<0.02).
CONCLUSIONES: las clasificaciones longevas son útiles aun para estratificar la supervivencia y respuesta terapéutica en anemia aplástica. El trasplante de médula ósea sigue siendo la mejor opción de tratamiento; al parecer la inmunosupresión y los andrógenos ofrecen tasas de respuesta parecidas en anemia aplástica.
Palabras clave: anemia aplástica, demografía, epidemiología, supervivencia, trasplante de médula ósea, inmunosupresión, andrógenos.
Abstract
BACKGROUND: Acquired aplastic anemia (AA) pathophysiology involves immune mechanisms. Risk classifications to stratify AA severity are employed to define treatment.
OBJECTIVE: To analyze therapeutic response and survival in patients with AA.
PATIENTS AND METHOD: A retrospective study was done in which diagnosis and therapy response were establish following 2009 AA British guidelines. Data collected from patients admitted between January 1998 and December 2007 were analyzed.
RESULTS: In the study period 51 patients were identified. At diagnosis 2 of 19 cases had paroxysmal nocturnal hemoglobinuria clones. Median age in the remainder patients (22 females and 27 males) was 35 years (range 17 to 78 years). Eleven, 28 and 10 patients had non-severe, severe, and very severe AA, respectively. Seven patients with severe AA received bone marrow transplantation (BMT). All of them remain in complete response (CR) with a median follow-up of 1,675 days. Median survival in non-BMT patients (n=42) with nonsevere, severe, and very severe AA was 1,253, 895, and 447 days, respectively (p<0.001). Forty patients received immunosuppressive therapy and androgens. Overall response (CR+PR; partial response) with immunosuppressive therapy and androgens was 51% and 38.5%, respectively. Overall response was significantly higher in BMT patients than in those treated with immunosuppressive therapy and androgens (p=0.002). No statistically significant difference in overall response was recorded between patients who received immunosuppression and androgens. Median survival in non-BMT patients with CR (1,577 days), PR (1,213 days) and no response (408 days) was statistically significant different (p<0.02).
CONCLUSIONS: Long standing classifications are still useful to stratify survival and therapy response in AA. BMT remains the best therapeutic option, and seemingly immunosuppression and androgens render similar response rates in AA.
Keywords: aplastic anemia; demography; epidemiology; survival; bone marrow transplantation; immunosuppression; androgens
