Emicizumab: Treatment of hemophilia A with and without high response of inhibitors.
Rev Hematol Mex. 2023; 24 (2): 68-78. https://doi.org/10.24245/rev_hematol.v24i2.8972
María Tirado León,1 Mario Rodrigo Esparza Mantilla2
1 Estudiante de medicina.
2 Doctor en microbiología.
Facultad de Medicina, Universidad privada Antenor Orrego, Trujillo, Perú.
Resumen
La hemofilia A está incluida en el grupo de las enfermedades raras y huérfanas ya que solo afectan a un número reducido de personas. Esta enfermedad hemorrágica de naturaleza congénita ocasionada por la deficiencia del factor VIII de la coagulación, por su baja prevalencia e incidencia, puede tardar en ser diagnosticada. El tratamiento de esta enfermedad inició desde el decenio de 1970 con la disponibilidad de concentrados de factores de coagulación de origen plasmático. Luego se desarrollaron concentrados seguros, debidamente inactivados o de origen recombinante. Actualmente el tratamiento profiláctico con concentrado recombinante de factor VIII es el tratamiento de primera línea para los pacientes con hemofilia A moderada a grave. Pero la principal complicación es que estos pacientes generaron inhibidores frente al tratamiento profiláctico. A partir de eso surgió la necesidad de desarrollar nuevos tratamientos que tengan como objetivo disminuir la tasa anual de sangrados, musculares y articulares, evitar el desarrollo de inhibidores y que el paciente tenga una protección sostenida. Existen alternativas para los pacientes con respuesta alta a inhibidores que incluye la inducción de tolerancia inmunitaria y tratamiento episódico o profiláctico con agentes bypass, como factor VII recombinante activado o complejos de protrombina activado, pero el principal problema es que estos tratamientos son dependientes de un acceso venoso adecuado, por tanto, se necesitan tratamientos más efectivos y menos onerosos. Emicizumab se configura como una alternativa terapéutica para cubrir dichas necesidades insatisfechas, ya que se administra de manera subcutánea una vez a la semana o una vez cada dos semanas o, incluso, una vez cada cuatro semanas, lo que además facilita el tratamiento domiciliario.
PALABRAS CLAVE: Hemofilia A; deficiencia del factor VIII de la coagulación; concentrado recombinante de factor VIII; emicizumab; calidad de vida.
Abstract
Hemophilia A is considered within the group of rare and orphan diseases since they only affect a small number of people. This congenital hemorrhagic disease caused by coagulation factor VIII deficiency, due to its low prevalence and incidence, can take time to be diagnosed. Treatment of this disease has been established since the 1970s with the availability of coagulation factor concentrates of plasmatic origin. Then safe concentrates were developed, duly inactivated or of recombinant origin. Prophylactic treatment with recombinant factor VIII concentrate is currently the first-line treatment for patients with moderate to severe hemophilia A. But the main complication is that these patients generated inhibitors against prophylactic treatment. From this, the need has emerged of developing new treatments that aim to reduce the annual rate of muscle and joint bleeding, avoid the development of inhibitors and that the patient has sustained protection. There are alternatives for those patients with a high response to inhibitors that include eradication with immune tolerance induction and episodic or prophylactic treatment with bypass agents, such as activated recombinant factor VII or activated prothrombin complexes, but the main problem is that these treatments are dependent on adequate venous access, therefore, more effective and less onerous treatments are needed. Emicizumab is configured as a therapeutic alternative to cover these unsatisfied needs, since it is administered subcutaneously once a week or once every two weeks or even once every four weeks, in addition to facilitating home treatment.
KEYWORDS: Hemophilia A; Coagulation factor VIII deficiency; Recombinant factor VIII; Emicizumab; Quality of life.
Recibido: julio 2023
Aceptado: septiembre 2023
Este artículo debe citarse como: Tirado-León M, Esparza-Mantilla MR. Emicizumab: tratamiento de la hemofilia A con y sin respuesta alta de inhibidores. Hematol Méx 2023; 24 (2): 68-78.