Resumen
Antecedentes: la mielofibrosis primaria es una enfermedad mieloproliferativa clonal, maligna; el diagnóstico se hace al excluir otras enfermedades que conducen a mielofibrosis. El 50% de los casos se asocia con la mutación del gen JAK2. El único tratamiento que ofrece curación en algunos casos es el trasplante de células progenitoras hematopoyéticas. Objetivo: determinar el grado de disminución de la fibrosis medular con la combinación de talidomida y prednisona a dosis bajas en pacientes con mielofibrosis primaria. Pacientes y método: estudio clínico abierto en el que se incluyeron 11 pacientes con diagnóstico de mielofibrosis primaria, de junio de 2009 a junio de 2011. Se les determinó el grado de mielofibrosis mediante biopsia de hueso, antes y seis meses después del tratamiento con talidomida 50 mg al día combinada con prednisona 5 mg cada 12 horas, ininterrumpidamente. Resultados: de los 11 pacientes, 5 eran del género femenino y 6 del masculino, con promedio de edad de 63 años (límites: 43 y 83 años). Se observó mielofibrosis grado II en un paciente (9%), grado III en 9 pacientes (82%) y grado IV en un paciente (9%). Se determinó el gen JAK2 en 9 pacientes, de los que 5 resultaron positivos y 4 negativos. El tamaño del bazo al momento del diagnóstico fue, en promedio, de 19 cm (14-24 cm). En todos los pacientes se observó al diagnóstico un cuadro leucoeritroblástico, mismo que desapareció en 45% de los pacientes (5/11) a seis meses de tratamiento. El riesgo al ingreso en el estudio, de acuerdo con el Grupo Internacional de Trabajo para la Investigación y Tratamiento de la Mielofibrosis (IWG-MRT), fue: riesgo alto en siete pacientes, intermedio 2 en tres pacientes e intermedio 1 en un paciente. Al final del tratamiento se encontró disminución del riesgo en 82% de los pacientes (9/11), p < 0.05. Conclusiones: en 73% de los casos no se observó modificación en el grado de mielofibrosis a seis meses del tratamiento; sólo en un caso (9%) se observó respuesta, con reducción de la mielofibrosis de grado II a grado I y en otro caso hubo progresión de grado III a grado IV, p no significativa. Palabras clave: mielofibrosis primaria, JAK2, talidomida, prednisona.
Palabras clave: JAK2, talidomida, prednisona, mielofibrosis primaria
Abstract
Background: The primary myelofibrosis is a clonal myeloproliferative and malignant disease; the diagnosis is made by excluding other diseases leading to myelofibrosis. 50% of cases are associated with mutation of the JAK2 gene. The only treatment that provides healing in some cases is the transplantation of hematopoietic progenitor cells. Objective: To determine the degree of decrease in marrow fibrosis with the combination of low-dose of thalidomide and prednisone in patients with primary myelofibrosis. Patients and method: A clinical, open study included 11 patients with a diagnosis of primary myelofibrosis from June 2009 to June 2011. Patients were determined the degree of myelofibrosis by bone marrow biopsy before and 6 months after treatment with thalidomide 50 mg daily in combination with prednisone 5 mg every 12 hours continuously. Results: Of the 11 patients 5 were female and 6 male, average age 63 years (43-83 years). Myelofibrosis grade II was observed in 1 patient (9%), grade III in 9 patients (82%) and grade IV in 1 patient (9%). JAK2 was determined in 9 patients and 5 of which were positive and 4 negative. Spleen size to diagnosis averaged 19 cm (14-24 cm). In all patients to diagnosis it was seem a leukoerythroblastic frame, which disappeared in 45% of patients (5/11) at 6 months of treatment. The risk at study entry, according to the IWG for Myelofibrosis Research and Treatment, was: high risk in 7 patients, intermediate 2 in three patients and intermediate risk 1 in a patient. After treatment a decreased risk was found in 82% of patients (9/11), p < 0.05. Conclusions: In 73% of cases no change was observed in the degree of myelofibrosis at 6 months of treatment; only in one patient (9%) response was observed with reduced myelofibrosis grade II to grade I and another patient showed progression of grade III to grade IV, p not significant. Key words: primary myelofibrosis, JAK2, thalidomide, prednisone.
Keywords: primary myelofibrosis, thalidomide, JAK2, prednisone